“戈谢氏病的年治疗费用与庞贝氏病相当，也是200万左右，目前通过上海政府主导的药价谈判，将治疗戈谢氏病的药物价格降下来许多，政府再通过统一购买服务承担了降价后85%的费用，剩下的15%由基金会支持一部分，对病人来说，真正要支付的药价降至10万-15万每年，可以说负担大大减轻。” 李定国说道。

李定国透露，上海市将于明年出台有关罕见病的相关文件，这也是首个关于罕见病的地方政府规章。“只有在制度上予以一定的保证，罕见病患者群体才能得到社会各界应有的关注。”李定国说道。